血友病患者福音！马塔西单抗在博鳌乐城开出我国首例处方

时间: 2025-02-26 16:04:42 |   作者: 汽车零部件

  南海网2月24日音讯（记者 苏桂除）2月24日，首个经过预充式打针笔皮下打针固定剂量给药的血友病立异药物马塔西单抗落地博鳌乐城内的上海交通大学医学院隶属瑞金医院海南医院（海南博鳌研讨型医院）（下简称“瑞金海南医院”），并开出我国首例处方，这也是该药在美国以外全国际内的初次运用。

  血友病是一种稀有的遗传性血液疾病，由凝血因子缺少引起（血友病A缺少FVIII，血友病B缺少FIX）。血友病通常在儿童前期就已确诊，它会使凝血功用障碍，添加关节内重复出血的危险，因而导致永久性关节损害，影响正常的日子和工作能力。

  我国血友病的患病率约为2.73/100000，致残率高达70%，虽然近年来血友病的医治取得了明显发展，但许多血友病患者依然会有出血发生。现在，仅有18%的成年患者可以坚持规律性代替医治。

  马塔西单抗是一种安排因子途径按捺物（TFPI）拮抗剂，适用于无凝血因子VIII按捺物的成人和12岁及以上儿童A型血友病（先天性凝血因子VIII缺少症）患者，或无凝血因子IX按捺物的成人和12岁及以上儿童B型血友病（先天性凝血因子IX缺少症）患者，只需每周打针一次，有望削减患者因频频输注带来的心思担负和用药担负。

  当天，在瑞金医院血友病中心主任王学锋团队和瑞金海南医院血液内科履行主任游建华团队的精心医治下，首位患者完成了该立异药物的临床运用。本年35岁、来自浙江的一名男性患者从中获益。他二三岁起就患有血友病。

  “我长时间选用皮下打针和静脉打针等传统医治，很不规范，就医本钱也高。”该患者说，作为一名血友病患者，他长时间重视血液医治办法的更新和前进，当该药在去年底在美国获批上市之后，他榜首时间与厂家代表办理员和医师取得了联络，并依托乐城“先行先试”方针，成功在瑞金海南医院与国外同步用上这款立异药。

  “这款立异药经过商业保险+惠民保等多层次医疗报销，初次医治可完成零付出。”该患者如是说。

  马塔西单抗曾取得美国FDA颁发的快速通道资历和孤儿药资历，并于2024年10月和11月别离获FDA、欧盟委员会（EC）同意上市。

  “该患者关节长时间出血，会导致关节变形，影响行走功用。”瑞金海南医院血液内科履行主任游建华说，马塔西单抗是立异药，推翻了传统疗法，患者运用该药一周仅打针一次，也无需调整剂量，用药更便利。该立异药与传统药物比较，副作用较为细微或许不明显。

  上海瑞金医院血友病中心主任王学锋表明，得益于“先行先试”方针，马塔西单抗在国际上市后，也能榜首时间惠及到我国患者，极大地缩短了新药从国外到国内的时间差，让国内患者可以同步享受到最新的前沿疗法。期望这款药物在瑞金海南医院落地后，可以堆集名贵的临床数据，为其在国内上市供给有力的实证支撑，为未来的广泛运用奠定坚实的根底。

  “辉瑞公司出产的马塔西单抗，两年多前才在美国获批上市。此次落地乐城瑞金海南医院的首针是美国之外全国际一切国家中的榜首针。”瑞金海南医院党委书记、院长顾志冬表明，马塔西单抗成功落地离不开各方单位的支撑，到现在，医院已落地近170项特许药械项目。接下来，医院在落地更多项目的一起，将用好乐城先行区这一渠道，用好“先行先试”方针，展开临床急需的实在国际研讨，聚集实在国际数据医保运用，并活跃推进实在国际数据用于医保决议计划办理，推进急需药物进入医保，下降药物价格、进步药物可及性，协助患者“有药用，更用得起药”。

  据悉，马塔西单抗已列入西湖益联保有海外医疗责任险目录。它的报销份额是既往症报销35%，非既往症报销66%。一些其他商业保险也契合规范要求，年度报销份额在70%左右，很大程度上减轻了患者的经济担负。